Российским фармацевтическим разработчикам удалось воспроизвести молекулу препарата нусинерсен, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов всех возрастных групп. Тем самым им удалось заместить дорогостоящий импортный препарат.
В России препарат нусинерсен включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Цена, зарегистрированная для российского дженерика, на 25 % ниже, чем цена референтного зарубежного препарата. Производство российского аналога приведет к экономии для государственного и региональных бюджетов, а значит, позволит охватить терапией пациентов, ранее не обеспечивавшихся ею из-за высокой стоимости.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – редкое тяжелое генетическое заболевание, распространенность которого, согласно опубликованным на сегодняшний день данным, колеблется около 1-2 случаев на 100 000 населения. Число таких пациентов в России точно не установлено, однако фонд «Семьи СМА» ведет реестр, в котором по состоянию на апрель 2024 года числилось 1 416 пациентов со СМА — 975 детей и 441 взрослый.
Люди, страдающие СМА, в зависимости от ее типа и тяжести течения болезни, испытывают сложности с возможностью ходить и сидеть, имеют искривление позвоночника. В процессе развития заболевания страдают такие жизненно важные функции, как глотание и дыхание. Прием препарата позволяет замедлить атрофические процессы в мышцах, а в ряде случаев улучшить состояние, – больные впервые начинают сидеть, вставать на ноги, ходить.
О регистрации препарата нусинерсен для терапии СМА, синтезированного химическим путем, в апреле сообщила российская компания «Генериум», ранее специализировавшаяся на биотехнологических препаратах для орфанных заболеваний. Как рассказали «Парламентской газете» в пресс-службе производителя, для разработки и дальнейшего промышленного синтеза нусинерсена на базе ее научно-исследовательского института и производственной площадки было создано специализированное производство.
Производство российского аналога приведет к экономии для государственного и региональных бюджетов, а значит, помимо подопечных фонда «Круг добра», получающих лекарство до 19 лет, российский дженерик позволит охватить терапией пациентов, ранее не обеспечивавшихся ею из-за высокой стоимости.
В июле первая партия российского нусинерсена была закуплена для нужд фонда «Круг добра». В настоящий момент уже пять регионов осуществили закупки препарата, а нескольким взрослым пациентам, ранее не получавшим патогенетическую терапию нусинерсеном, были введены первые дозы лекарственного препарата.
При использовании материалов активная индексируемая гиперссылка на сайт AMUR.LIFE обязательна.
